小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
STTT：浙江中医药大学温成平/章云团队发现系统性红斑狼疮免疫失衡新机制及治疗新靶点
该研究首次揭示了Neddylation修饰在系统性红斑狼疮中的作用，并阐述了靶向Neddylation通路调控双阴性T细胞稳态治疗系统性红斑狼疮的机制，为系统性红斑狼疮的治疗提供了新思路。
2024-02-09
Nature子刊：高小玲/陈红专团队揭示纳米递药系统脑内命运及其调控机制
该研究为大脑内纳米颗粒清除的调控机制提供了独特见解，并促进了这些递送系统的潜在临床转化到中枢神经系统诊断和治疗。
2024-01-08
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
2024年最值得期待的11项临床试验：人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明，通过计算机断层扫描（CT）进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
2023-12-11
Science：新研究揭示补体系统的持续激活会损害活动性长新冠患者体内的组织和血细胞
通过分析长新冠中哪些蛋白发生了改变，证实了补体系统的过度活跃。活动性长新冠患者血液中的补体系统蛋白水平也升高，表明包括红细胞、血小板和血管在内的多种体细胞受损。
2024-01-23