Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应
两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能，可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。
2022-11-30
小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作
据悉，该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验，首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。
2022-11-17
Nature:基因编辑+CAR-T强强联手！癌细胞定向清除，史上最复杂的基因疗法：实现癌症个性化治疗
CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞
2022-11-21
张锋最新论文：CRISPR-Cas9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制
对IsrB及其ωRNA的结构分析，阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的，也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较，突出了蛋白质和RNA之间的
2022-11-10
Nature：基于RNA的新型编辑工具CellREADR可精确编辑任何类型的细胞
在一项新的研究中，来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发出一种基于RNA的编辑工具，它针对的是单个细胞，而不是基因。它能够精确靶向任何类型的细胞，并有选择地添加任何感兴趣的蛋白。
2022-10-18
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
Nature：首次使用非病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展
在一项新的研究中，研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中，使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞，潜在地让正常细胞不受伤害，从而提高免疫疗法的有效性。
2022-11-17