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Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停

Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。

2022-11-10

Cell子刊:北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术RESTART

RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术,拓展了RNA编辑的策略,可通过高效编辑mRNA上的无义突变位点介导翻译通读和蛋白功能的恢复,并且具有较好的安全性

2022-12-23

Science子刊:利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。

2022-12-29

覃文新/金浩杰团队利用CRISPR全基因组筛选,找到肝癌新弱点

替加环素与MEK抑制剂或EGFR抑制剂联合方案减少了代偿性糖酵解水平的增加,可彻底阻断肝癌细胞中糖酵解与氧化磷酸化之间的能量平衡过程。最后,研究团队在多种动物肿瘤模型中验证了替加环素联合MEK抑制剂或

2022-12-23

Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑

CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割

2022-12-31

西湖大学马丽佳团队开发新型CRISPR脱靶和DNA易位检测工具

基于CRISPR的基因组编辑在生物学研究和临床应用方面都显示出了巨大潜力。与小分子药物和抗体药物相比,CRISPR能够直接靶向特定核酸序列,很大程度上解决了不可成药靶点限制,具有独特优势。

2022-12-15

海洋所利用基因编辑技术获得优质抗虫的经济微藻新种质

近日,中科院海洋所藻类生理过程与精准设计育种研究团队在基因编辑技术创制新种质研究方面取得新进展,获得了抗虫且油脂含量高的海洋硅藻--三角褐指藻

2022-12-19

2022年CRISPR/Cas最新研究进展

小编梳理了一下近期生物谷报道的CRISPR/Cas研究方面的新闻,供大家阅读。

2022-11-30

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15