2019年12月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年12月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thom
首次揭示噬菌体利用细胞核样区室保护自身基因组免受CRISPR核酸酶切割
2019年12月23日讯/生物谷BIOON/---细菌和感染它们的病毒正在进行一场与生命本身一样古老的分子军备竞赛。进化为细菌配备了一系列可靶向并破坏病毒DNA的免疫酶，包括CRISPR-Cas系统。但是，杀死细菌的病毒（也称为噬菌体）已设计出了它们自己的工具来帮助它们战胜这些最强大的细菌防御。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校和加州大学圣地
Nat Commun：I型CRISPR系统用于“切割”-“粘贴”基因
修复有缺陷的基因以预防和治愈疾病是研究人员多年努力的方向。尽管2类CRISPR系统作为人类细胞中的基因编辑工具显示出巨大的希望。然而，在本月发表于《Nature Communications》杂志上的一项研究中，由大阪大学领导的日本研究人员描述了一种新的基因组编辑方法：基于Cas3的1类CRISPR系统可以提供更有效，更安全的替代方案，成功修复杜氏肌营养不良症中的基因突变。
2019年11月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年11月29日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (W
如何利用CRISPR基因编辑技术改良机体白细胞来有效抵御癌症？
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --日前在美国，研究人员首次利用基因编辑工具来治疗3名晚期癌症患者，同时1期临床试验结果显现出了很大的希望，截止到目前为止，治疗似乎是安全的，而且有更多的结果有望很快发布。为了开发出了一种安全高效的癌症治疗方法，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种先进的免疫疗法，在治疗过程中，研究者将患者自身的免疫细胞从其体内移除，随后对这些免疫
CRISPR基因编辑疗法在人体中的早期研究结果显示出了一定希望
2019年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自美国Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司的官员宣布，对人类血液病患者进行的CRISPR基因编辑疗法的初步研究结果展现出了一定的希望，两家公司之间的联合项目在欧洲的一个地方和美国的另一个地方进行，目前相关研究结果已经发布到了Vertex制药公司的网站上。图片来源：CC0 Public Domain围绕使
CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地
新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因
2019年11月19日 讯 /生物谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的，成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病，经过几十年的遗传学和分子生物学研究后，如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展，但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程，基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研
Nat Biotechnol：科学家成功利用CRISPR技术实现剂量依赖性的基因表达激活
2019年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，能够利用CRISPR基因编辑技术进行剂量依赖性的基因表达激活，文章中，研究人员描述了如何利用这种技术以一种可替换的方法来改变基因表达以及其工作的原理和机制。图片来源：CC0 Publi