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一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Cell:基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起

首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。

2022-06-16

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性

这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。

2022-04-16

Cell:揭示细菌抑制宿主细胞干扰素反应机制

细菌感染,如志贺氏菌引起的痢疾,每年造成数百万人死亡,但是这些细菌是否也能干扰身体对抗感染的能力,以前并不清楚。

2022-05-19

Nature:干扰CCR5表达可增强将相关记忆关联在一起的能力

我们的大脑很少记录单个记忆---相反,它们成组地储存记忆,这样对一个重要记忆的回忆就会触发对其他有时间联系的记忆的回忆。然而,随着我们年龄的增长,我们的大脑逐渐失去了这种将相关记忆联系起来的能力。

2022-05-30

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

PLoS Pathog:I型干扰素或能在病毒感染期间阻断机体免疫系统的“失控”

来自麦克马斯特大学等机构的科学家们通过研究揭示了某些病毒感染如何引发机体的严重组织损伤以及如何降低这种损伤。

2022-05-27

清华大学钟毅/李乾等揭示衰老后记忆容易受到干扰的分子机制

我们每个人都会逐渐衰老。衰老后,我们最常抱怨的事情之一是容易忘事。心理学家认为衰老引起的记忆衰退的一个重要原因,是老年人比年轻人更容易受到外界干扰的影响。

2022-05-23