周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature:我国学者构建迄今最完整海洋微生物组数据库,助力新型CRISPR系统、塑料降解酶及抗菌肽开发
本研究标志着海洋宏基因组学领域的一个新高度,凸显了海洋微生物组在改善人类福祉和促进环境可持续性发展上的关键作用。
2024-09-09
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Cell子刊:湖北大学李壮团队解析I型CRISPR-Cas系统中HNH介导的靶DNA切割机制
该研究通过系统的结构和生化研究,阐明融合了HNH核酸酶结构域的I型CRISPR-Cas变体系统的工作机理,为进一步的基因编辑应用和优化开发做了铺垫。
2024-08-03
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Science:揭示自然突变和通过CRISPR基因编辑引入的工程突变对番茄大小的影响
数万年来,进化通过自然突变塑造了西红柿。然后,人类出现了。几个世纪以来,我们一直在培育和挑选具有我们喜欢的性状的西红柿。如今,CRISPR 基因组编辑技术让我们能够制造新的作物突变,从而进一步改善性状
2023-10-23