Biogen 眼科疾病基因疗法 II/III 期临床研究失败
5月14日，Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点。该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec（BIIB112）一次性治疗x-连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的疗效。XLRP是一种罕见的遗传性视网膜疾病，最常见的原因是合成功能性视网膜色素变性GTPase调节蛋白(RPGR)的基因发生突变，
百时美施贵宝公布了III期临床研究CheckMate -227第1部分随访结果
2021年5月19日，百时美施贵宝公布了III期临床研究CheckMate -227第1部分的最新随访结果。
百时美施贵宝公布III期临床研究CheckMate -9LA两年随访数据，结果喜人！
2021年5月19日，百时美施贵宝公布了III期临床研究CheckMate -9LA两年随访结果。结果显示，与单独接受四周期化疗相比，欧狄沃（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗及两周期化疗能够为一线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来持久的生存获益。在该研究中，接受欧狄沃联合伊匹木单抗及两周期化疗的患者两年生存率达到38%，而接受单独化疗的患者两年生存率为26%
默沙东V114儿科临床项目2项3期研究获得成功：达到主要免疫原性和安全性终点!
V114由来自15种血清型的肺炎球菌多糖与CRM197载体蛋白结合而成，包括22F和33F血清型。
Science：首个临床实验表明抗衰老化合物NMN可改善人体骨骼肌中的葡萄糖代谢
2021年4月24日讯/生物谷BIOON/---一种称为烟酰胺单核苷酸（nicotinamide mononucleotide, NMN）的天然化合物在啮齿类动物中的显著有益效果已导致日本、中国和美国的几家公司将这种化合物作为膳食补充剂或保健品销售。美国食品药品管理局（FDA）并未授权在膳食补充剂产品上市前对其安全性和有效性进行审查，尽管缺乏证据表明NMN对
新冠DNA疫苗首个全球多中心III期临床研究计划启动
新冠DNA疫苗的研发进程一直受到业内的密切关注。近日，美国Inovio制药宣布，新冠DNA疫苗的美国II期临床已接近尾声，计划基于II期安全性和免疫原性的评价结果，启动全球多中心III期临床研究。Inovio制药将联合新冠DNA疫苗的合作伙伴苏州艾棣维欣生物制药（Advaccine），以及国际疫苗研究院（IVI）等机构共同开展该III期临床研究。III期临床
Nature子刊：首个用无病毒睡美人基因转移制备的SLAMF7 CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的人体临床试验
2021年4月22日讯/生物谷BIOON/---基于经过基因改造的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）的过继性免疫疗法在细胞疗法和基因疗法领域取得重大突破和成功。靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和套细胞淋巴瘤，而且靶向几种其他抗原的CAR-T细胞产品正在血液学和肿瘤学领域进行研究
中重度斑块型银屑病治疗药物拓咨®（依奇珠单抗）临床III期研究(RHBH)中国人群取得积极主要研究结果
2021年4月23日，礼来中国宣布，评估拓咨®（依奇珠单抗）用于中国成人中重度银屑病患者的III期临床研究(RHBH)顺利完成，主要研究数据于今日在美国AAD大会中成功发表，研究达到了两个共同主要终点和所有关键次要终点。RHBH研究是一项在中国开展的，多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究。本项研究的共同主要终点是评估拓咨®（依奇
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做