Cell Research：清华大学研发新型非病毒CRISPR/Cas9递送系统 能在体内进行靶向基因治疗
图示：纳米脂质颗粒能有效的把Cas9 mRNA和针对乙肝病毒DNA的引导RNA输送到动物的肝细胞内。Cas mRNA随后被翻译成 Cas9蛋白，蛋白与引导RNA结合后特异性的识别乙肝病毒DNA并对其进行剪切，导致病毒DNA突变或者降解，
科学家首次利用CRISPR/Cas9技术成功纠正小鼠的凝血功能
CRISPR/Cas9，一把强大的基因魔剪，其在有效纠正引发疾病的突变上表现出了巨大潜力，近日，在圣地亚哥举办的第58届美国血液学会年会和博览会上，来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究首次开发出了一种双基因疗法，其能够将CRISPR/Cas9介导的基因靶向系统的关键组分运输到小鼠机体中来治疗B型血友病（Hemophilia B），这是一种第九因子缺乏症，该疾病通常是由于凝血蛋白缺失或缺陷引发。
Nature：基因编辑新技术有望治愈基因缺陷病
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（S
中国科学家发现NgAgo系统有效，但只发现基因功能敲低未出现基因编辑效应
最近，由中国科学院主办的英文期刊Cell Research（细胞研究）在线发表了复旦大学和南通大学联合研究的一篇题为“NgAgo-based fabp11a gene knockdown causes eye developmental defects in zebrafish”（基于NgAgo技术对fabp11a基因敲减可引起斑马鱼眼睛发育缺陷）的 “致编辑信”文章。
近期线粒体疾病突破性进展一览
我们都知道，线粒体是为细胞功能的能量工厂，除了红血细胞外，其存在于机体中的每个细胞中，当然，线粒体的主要功能是提供细胞所需要的能量-三磷酸核苷酸 (ATP)。而线粒体疾病的发生则是由于线粒体功能不完整引发的一些疾病，线粒体疾病往往是由于线粒体DNA的突变造成的，从而影响线粒体的功能。
生物谷推荐：9月必看的重磅级研究Top10
时间总是在不经意间匆匆流走，转眼间9月份就快要过去了，这个月又有哪些研究论文值得我们仔深入学习一下呢？小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了9月份的Top10研究，分享给大家。
JNCI：重磅！科学家利用CRISPR/Cas9技术使癌症突变失活
由于在许多生物医学和生物技术领域均有着广泛的应用，“基因魔剪”CRISPR/Cas9或将完全打开癌症研究领域的大门；日前一项刊登在国际杂志Journal of the National Cancer Institute上的研究报告中，来自德国德累斯顿
生物谷推荐：8月必看的重磅级研究Top10
我们总是在感慨时间过的太快！这不，转眼间8月份就快要过去了，这个月又有哪些研究论文值得我们仔深入学习一下呢？小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了8月份的Top10研究，分享给大家。
Nat Immunol：特殊蛋白或影响免疫细胞“吞噬”外来入侵者
来自剑桥大学的研究人员近日通过研究揭示了影响机体免疫细胞发挥正常功能抑制疾病发生的原因，相关研究刊登在了Nature Immunology杂志上。