Cell：重磅！发现靶向RNA的CRISPR/CasRx
小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年3月24日/生物谷BIOON/---大多数人都听说过CRISPR/Cas9基因编辑技术，它作为靶向性的分子剪刀，切割致病性的基因，并利用健康的基因加以替换。但DNA仅是故事的一部分；许多遗传疾病是由RNA（特别是mRNA）上存在的问题引起的，其中mRNA是DNA经转录后产生的，所产生的mRNA经翻译后产生蛋白。如今，在一项新的研究中，来自
Sci Rep：引发神经退行性疾病发生的关键基因
2018年3月24日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，一类新发现的基因或许能够解释影响人类行走以及思考的的疾病发生的原因。这一基因叫做BSN，该基因对于中枢神经系统的功能十分关键。该基因的突变会导致患者出现类似于进行性核上麻痹（PSP）的症状。PSP是帕金森病的一种，由于可以以不同方式对人体造成影响，因此往往难以诊断。该疾病伴随着很多严重的健康问题的发生，例如行走困难，失去平衡杆，
Nucleic Acids Res：MicroRNA的调控机制新突破
2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自FMI的研究者们首次发下了let-7家族的miRNA分子的靶向特征。他们找到了决定上述miRNA分子靶向特异性的序列特征，以及发现了这种靶向特异性能够通过靶点的质量以及miRNA的丰度进行调节。这一发现揭示了miRNA家族成员如何能够靶向同一细胞中的不同转录本。miRNA领域的一个金守则是所谓的miRNA5'端的"种子"结构，该结构负责
CRISPR基因编辑技术如何改变未来的癌症研究
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR基因编辑技术在癌症研究领域取得了显著的成绩。相比以往的传统技术，CRISPR使得科学家们能够更加高效地对基因进行编辑，这不仅仅能够帮助解释很多生物学问题，而且具有治疗多种疾病的潜力。(图片来源：Cancer Research UK)随着CRISPR技术的日益成熟，很多以前不敢想的问题都有可
靶向RNA！最新Cell报道新型CRISPR，多位作者与张锋有关
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会3月15日，发表在Cell杂志上题为“Transcriptome Engineering with RNA-Targeting Type VI-D CRISPR Effectors”的研究中，Salk研究所的Patrick D. Hsu博士带领团队，开发出了一种新的靶向RNA的基因魔剪——CasRx，并用它纠正了来自痴呆患者的细胞中的蛋
Leukemia：利用CRISPR/Cas9增强癌症免疫疗法的疗效
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年3月18日/生物谷BIOON/---去年，美国食品药品管理局（FDA）批准了首批用于癌症治疗的细胞免疫疗法。这些疗法涉及收集患者自身的免疫细胞（被称作T细胞），对它们进行基因改进，从而使得它们靶向攻击特定的血液癌症，比如难以治疗的急性淋巴细胞白血病（ALL）和非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma）。但是迄今为止，如果患
Cell：张锋学生带来 CRISPR 新工具，可靶向 RNA 进行编辑
说到 CRISPR 技术，许多人都会想到 CRISPR-Cas9 基因编辑工具。诚然，这款能对 DNA 进行编辑的工具有着巨大的应用潜力，但不少科学家指出，倘若想用 CRISPR 技术来治疗人类的疾病，光靠 DNA 编辑是不够的。要知道，不少疾病的根源在于 RNA，这是遗传信息转为蛋白质的关键，也是不少基因调控的核心。日前，来自 Salk 研究所的学术新星 Patrick Hsu 博士的课题组在顶
NEJM：CRISPR立新功！助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变！
2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素（erythropoietin，EPO）增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA（mRNA）重编程产生该蛋白质，因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图
Genome Res：当心！体外转录的CRISPR RNA会触发免疫反应
2018年3月9日/生物谷BIOON/---对许多种有机体而言，CRISPR介导的基因组编辑已成为一种构建疾病模型的强大工具，而且它的临床应用正在开发当中。预先组装的CRISPR-Cas9核糖核蛋白（ribonucleoprotein, RNP）复合物由重组Cas9蛋白和体外转录的向导RNA（gRNA）组成，能够被运送到细胞中，同时不存在将外源DNA整合到宿主基因组中的风险，并且具有较少的脱靶效应
2018年3月2日Science期刊精华
2018年3月7日/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2018年3月2日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。1.Science：重大突破！新方法有望消除一种癌症免疫疗法的副作用doi:10.1126/science.aar3246; doi:10.1126/science.aas9434在过继细胞转移中，被称作杀伤性T细胞的免疫细胞从患