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Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

张锋团队胜诉,被认定为发明了CRISPR真核基因编辑

  在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中,美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队,而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出

2022-03-03

Molecular Cell :清华大学刘俊杰团队开发小型、高效CRISPR基因编辑工具

  CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑,相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面,是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究,仅有Cas9和Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中,常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大,超过1300个氨基酸

2022-03-02

Nature Communications :CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变

  CRISPR-Cas9是对微生物、动植物,以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域,CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症,乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰,而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时,脱靶性是一个重点关注的问题,因为这可能会破坏其他功能基因从而带

2022-02-09

成功利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞

在一项新的研究中,Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-Cas9取得的新突破,这种工具已经改变了分子生物学研究,但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。

2022-01-05

Science子刊:利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因,有望治疗一系列神经系统疾病

在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。

2022-01-31

Cancer Res:通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合

来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔(ifenprodil,一种血管舒张药)联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼(sorafenib)来治疗肝细胞癌(HCC);该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台,其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索,并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。

2021-12-29

Nat Commun:利用CRISPR-Cas9对非核糖体肽合成酶进行编辑可产生新型抗生素

在一项新的研究中,来自英国曼彻斯特大学的研究人员发现了一种操纵细菌中关键装配线酶的新方法,这可能为新一代的抗生素治疗铺平道路。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊。

2021-12-23

Nat Commun:利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中

2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变,从而为患者提供新的治疗。然而,将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中,来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8

2021-12-23

高飞/李铮等揭示男性无精症致病基因,并通过CRISPR基因编辑进行修复

 男性不育症,是一种多因素异质性疾病,大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症(NOA)是最严重的男性生殖系统疾病之一,指睾丸组织本身没有制造精子的能力,大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日,中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted

2022-01-04