鼻内给药CRISPR基因编辑系统,绕过血脑屏障,治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台,使用AAV9通过鼻内吸入给药,能够绕过血脑屏障,进入中枢神经系统(CNS),进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路,显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28
Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征
2023-07-11
里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12
Nature子刊:汤玮欣/赵明磊团队开发超迷你Cas12f系统,效率更高、脱靶性更低
该研究开发了一种工程化Cas12f系统——enAsCas12f,其编辑效率可高达AsCas12f的11.3倍,而大小仅为SpCas9的三分之一。这种经过工程化改造的超紧凑Cas12f系统能够在哺乳动物
2023-07-06
PNAS Nexus:首次开发出鼻内CRISPR治疗性策略来降低机体焦虑症样行为
来自博伊西州立大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究报道了一种CRISPR/Cas9基因编辑传递系统,其或能绕过机体的血脑屏障从而调节神经元受体通路,从而治疗机体的慢性焦虑症。
2023-07-03
Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中,研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤(一种蛤蜊)中分离 Fanzor 蛋白,并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明,Fanzor 是一类 DNA 切割
2023-07-05
中国农业大学:MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶(CRISPR-Cas9)系统成为一种强大的工具,可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
2023-03-22
微型CRISPR-Cas12f基因编辑系统:机制与研发 | 合成生物学专家说
由生物谷、中科院基础医学与肿瘤研究所、梅斯医学联合主办的《2023合成生物学与细胞智能制造大会》将于4月底在杭州隆重举办,大会将共聚前沿领域同行,围绕行业政策标准、前沿科学技术及应用、未来发展趋势及投
2023-02-17