2021年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Cell：升级版CRISPR工具！不影响DNA序列，但却能持久、可逆地开关基因
尽管CRISPR相关的基因编辑技术带来了治疗甚至治愈多种疾病的希望，然而该技术依赖于DNA修复通路，该通路会以一种不可预知的方式将新的碱基插入到遗传密码中，因此难以把控最终的治疗效果。随着科学探索的日益深入，越来越多证据表明，对表观遗传进行编辑或许是一种更有潜力的方式，能够在不改变DNA序列的情况下精准控制基因表达。最近，由加州大学旧
我国科学家揭示CRISPR-Cas系统对宿主细胞成瘾机制
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas系统有效地保护细菌和古细菌免受病毒和其他类型的外来DNA的侵害，但是，作为防御系统的特征，它们也给宿主带来不可忽视的适应成本，例如，自身免疫的风险和对外源有益基因的排斥。据推测，这些代价导致CRISPR-Cas在细菌中的频繁丢失，这反映在这种系统的斑片状分布上，甚至在亲缘关系较近的细菌菌株之
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
全面剖析基石药业研发管线布局，研发管线2.0加持，走向best-in-class/first-in-class的新征程
基石药业公布了其2020年公司财务业绩及业务亮点，截至2020年12月31日止年度，公司收入达到人民币10.388亿元。研发开支增至14.05亿元，收入由0增至10.388亿元，亏损约12.21亿元，同比减少约47.11%，现金储备宽裕，定期存款以及现金及现金等价物为33.834亿元。 基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“回顾2020年，我
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Nature子刊：CRISPR技术揭示癌症扩散的机制
近日，惠康桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）科学家的最新研究表明，以前与癌症无关的基因在某些癌症向肺部的扩散中起关键作用。研究小组发现，当基因LRRN4CL在小鼠中过度表达时，皮肤癌黑色素瘤更可能转移到肺部。
eLife：新型全基因组CRISPR筛选技术或能发现与癌症发生相关的关键通路
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型全基因组CRISPR筛选技术，其或能帮助揭示80%-90%的肿瘤是如何生长的。这种新方法能够检测一种特殊的遗传开关，而该开关能诱导持续性的细胞分裂（癌症开始的标志物）。CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复