融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑
众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。
2024-05-08
肠道微生理系统新飞跃!Sci Rep:新型gut MPS/Fluid3D-X系统精准洞察药物肠道吸收,点亮医药研究新曙光
本研究成功构建了新型肠道微生理系统gut MPS/Fluid3D-X,其细胞培养效果良好且呈现多谱系分化,能有效检测药物转运体和代谢酶功能,在小分子药物肠道吸收评估方面展现出良好应用潜力。
2025-01-20
Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04
Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
Nature子刊:西湖大学王寿文/李莉开发了首个基于表观突变、无需基因编辑的谱系追踪工具!
MethylTree 开启了在人类及更广泛领域进行高分辨率、非侵入性及多组学的谱系追踪的大门。
2025-01-21
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26