Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
CRISPR筛选技术揭示新希望！Cell Stem Cell：化疗药物阿霉素导致心脏细胞受损的原因
结果显示，同时使用阿霉素和indisulam的小鼠表现更好，心脏功能更强，心脏萎缩的迹象更少，心脏细胞也能更好地保持其结构。
2024-12-11
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Cell：中国博后一作，开发CRISPR-Cas13筛选技术，发现778个人类必需lncRNA
该研究开发了一种基于CRISPR-Cas13的靶向RNA的转录组规模的CRISPR筛选技术，并使用该技术在来自不同组织的5种人类细胞中筛选鉴定了778个必需的lncRNA。
2024-11-10
时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展
本研究通过设计金属配位超分子（MOC）的层级自组装，并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用，构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒（LSNPs），发展了时空特异性蛋白质递送新方法。
2024-09-02
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
2024-08-20
