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新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!

研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。

2025-11-21

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10

Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用

该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。

2025-11-18

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文:突破牛羊基因编辑育种瓶颈

该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞(haESC)+类精子表观修饰(spermatid-like)+非整合先导编辑(ePE)”三位一体的单倍体育种策略。

2025-10-09

Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑

关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。

2025-08-29

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑

这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。

2025-11-20

我国学者成功将基因编辑猪肺移植到人体内

该论文报道了世界首个将基因编辑的猪肺成功移植到脑死亡的人类患者体内的案例,其能够存活 9 天并发挥功能。据悉,这是跨物种肺移植的首例记录,具有潜在的临床应用前景。

2025-08-27

DNA“粘贴”编辑术开启新纪元,T>A精准突变成可能

这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术,其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念,并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。

2025-09-09