Advanced Science:王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点,且位于病毒表面,该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下,基于上述成果,团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
Nature Cancer:全基因组CRISPR筛选,发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因,筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛
Science:利用CRISPR和单细胞测序精确确定性状和疾病的因果遗传变异
在一项新的研究中,来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法,将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来,以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异(causal variants)和
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Nature子刊:世界首个口服CRISPR药物,防治细菌感染,已开展人体临床试验
该研究显示,在小鼠和猪的肠道中,这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好,还能有效减少大肠杆菌的出现。
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
Nat Biotechnol:基于CRISPR技术开发的工程化噬菌体或有望选择性地杀灭机体的大肠杆菌
来自丹麦科技大学生物可持续发展中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种基于CRISPR的候选药物,其能直接靶向作用大肠杆菌且能保持患者机体微生物组的完整性,文章中,研究人员描述了这种候选药物的开发过程
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。