Nature子刊：优化gRNA，创造出更安全的CRISPR基因编辑技术
该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术，能够极大地减少编辑过程中产生的突变，为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。
2023-04-12
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
2023-03-30
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
2023-07-03
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
2023-06-19
Nat Biomed Eng：科学家开发出新型基于CRISPR的工具来诊断人类胰腺癌
来自佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究开发了一种用于进行无创血液检测的新型CRISPR驱动的技术，其或能帮助临床医生在早期阶段对癌症进行诊断。
2023-06-14
Nature子刊：左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来，因其高效性和特异性备受推崇，然而研究发现，这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变，而在体内的长期效应仍不明确。
2023-04-11
PNAS：梁好均/鲍坚强团队开发新型DNA供体，提高CRISPR基因敲入效率
近日，中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心、化学与材料科学学院梁好均教授团队与生命科学与医学部鲍坚强研究员团队合作，在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发表了题为：Efficient pr
2023-06-06
Science子刊：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略，可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤，研究团队表示，希望在不久的将来启动1期临床试验。
2023-06-07
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
2023-06-01