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杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的

2023-05-22

Nature子刊:樊春海院士团队开发框架核酸状态机,在活细胞中实现CRISPR系统分级输运

分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子(2016年诺贝尔化学奖)。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能,尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大

2023-08-21

Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制

作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫

2023-07-24

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑

类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。

2023-07-27

科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具

该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治

2023-07-05

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

消除疟疾病媒,加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊

近日,加州大学圣地亚哥分校(UCSD)的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果:“A confinable female-leth

2023-07-12