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基于CRISPR的现货型细胞治疗公司Caribou,获辉瑞2500万美元投资

近日,辉瑞公司宣布向 Caribou Biosciences 提供2500万美元股权投资,支持其开发治疗多发性骨髓瘤的“现货型”CAR-T细胞疗法。

2023-07-11

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Cell Stem Cell:科学家开发出一种能实现安全且有效的基因组编辑的造血干细胞培养技术

研究人员利用一种新型的高分子量聚合物开发出了一种新型的培养系统。

2023-07-31

Cell子刊:上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统

CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统,拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。

2023-07-11

Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20

PNAS Nexus:首次开发出鼻内CRISPR治疗性策略来降低机体焦虑症样行为

来自博伊西州立大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究报道了一种CRISPR/Cas9基因编辑传递系统,其或能绕过机体的血脑屏障从而调节神经元受体通路,从而治疗机体的慢性焦虑症。

2023-07-03

Science:利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生,有望治疗脊髓性肌肉萎缩症

在一项新的研究中,来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生,有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)。

2023-04-13

刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力

近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete

2023-05-26

Nature子刊:李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE

人类的遗传疾病主要由基因突变造成,并且约58%为单碱基突变(SNVs)。目前,不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器(base editors)是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技

2023-06-19

Cell:章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化

每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而,生命是不可预测的,当环境发生变化时,动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中,来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼

2023-06-12