Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，
Nature子刊发布CRISPR-Cas重大进展：实现同时编辑几十个基因！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——每个人都在谈论CRISPR-Cas。这种生物技术提供了一种相对快速和简单的方法来操纵细胞中的单个基因，这意味着它们可以被精确地删除、替换或修改。此外，近年来，研究人员也一直在使用基于CRISPR-Cas的技术系统地增加或减少单个基因的活性。无论是在基础生物学研究领域，还是在植物育种等应用领域，相应的方法都在很短的时间内成为了世界范围内的标准。迄今为
Science子刊：对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状
2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑，从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑，其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie
Adv Mater：新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，并且
Science：基因编辑大牛张锋开发出新型基因编辑技术---CRISPR相关转座酶
2019年6月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、布罗德研究所和美国国家卫生院（NIH）的研究人员发现CRISPR相关的转座子可用于将定制的基因插入到DNA中而不需要切割它。相关研究结果于2019年6月6日在线发表在Science期刊上，论文标题为“RNA-guided DNA insertion with CRISPR-associated transpos
CRISPR编辑系统升级 利用“跳跃基因”精确插入DNA片段
顶尖学术期刊《科学》最新上线发表的一篇论文中，Broad研究所、麻省理工学院McGovern脑研究所的张锋教授与其同事带来了一款全新的CRISPR基因编辑工具，利用“跳跃基因”，让DNA片段插入基因组变得更加容易。大肠杆菌中的实验结果显示成功率达到80%，远高于经典CRISPR系统。革命性的基因编辑工具CRISPR/Cas系统实现了在基因组特定位点进行精准编辑。不过，以经典
Cell：首次发现阻断CRISPR-Cas9基因组编辑的小分子抑制剂
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所等研究机构的研究人员发现酿脓链球菌Cas9（SpCas9）的首批小分子抑制剂能够更精确地控制基于CRISPR-Cas9的基因组编辑。具体而言，他们通过开发一系列高通量生物化学分析方法和基于细胞的分析方法，筛选了许多小分子，以便鉴定出能够破坏SpCas9与DNA结合因而干扰它的DNA切割能力的化合物。这些首批小分子
JEM：利用CRISPR/Cas9对B细胞进行基因编辑有望开发出HIV疫苗
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是，在极少数情况下，受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体（bNAb）。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法，将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11日在线发表在Journal of Experimenta
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法