Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
bioRxiv：成功利用CRISPR-Cas9对爬行动物进行基因编辑
2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国佐治亚大学的研究人员发现一种可在爬行动物身上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具的方法。相关研究结果近期发表在bioRxiv预印版服务器上，论文标题为“CRISPR-Cas9 Gene Editing in Lizards Through Microinjection of Unfertilized Oocytes”。在这
盘点CRISPR基因编辑技术10大"不寻常"应用
在过去的几年里，CRISPR频频被新闻报道，这是有原因的。这种工具使基因编辑变得比以往任何时候都更加容易和更快速，CRISPR在治疗疾病方面已经显示出巨大潜力，这项技术已经加速用于对各种人类疾病潜在原因的研究。此外，该技术已经开始了临床试验，将基因编辑工具本身用于治疗癌症、失明和艾滋病等疾病。它CRISPR的医学应用一直是行业关注的焦点，特别是在中国学者——南方科技大学生物系副教授贺建
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Genetics：嵌套CRISPR利用长片段进行高效的基因组编辑
2019年2月14日讯/生物谷BIOON/---CRISPR是一种通过高精度基因组编辑引发生物医学研究变革的技术。然而，即使它允许相对容易地产生或校正由单个或几个核苷酸组成的突变，在对基因组中较大DNA片段进行编辑时，它仍然存在着限制。比如，将产生荧光蛋白（比如广泛使用的绿色荧光蛋白）的基因插入到基因组中具有较低的效率，而且涉及复杂的克隆步骤。在一项新的研究中，西班牙Bellvitge生物医学研究
Nature：科学家发现新型的CRISPR基因编辑工具：CasX
2019年2月10日 讯 /生物谷BIOON/ --在短短7年时间里，Cas9已经成为了在人类、植物、动物和细菌中能够被使用的强大基因编辑工具，其能快速并准确地切割和拼接DNA，其也有望帮助开发治疗多种人类疾病的新型疗法。日前，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自加州大学伯克利分校的科学家们通过研究发现了一种新型的小型CRISPR基因编辑工具：CasX，其与蛋白Cas9较为相似，但比
新春《自然》重磅：CRISPR基因组编辑工具再添新丁
《自然》在线刊发来自加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授的重磅研究结果。这位基因编辑领域的领军人物报告了一种能调控人类基因组的新系统CRISPR–CasX，其编辑功能与先前已描述的Cas9、Cas12a系统都不相同。这为CRISPR工具箱再添一员。基因组编辑工具CRISPR–Cas系统在Cas核酸酶家族成员的帮助下切割DNA，其中Cas9与Cas12a为这项技术奠定了基础。但研究人
基因编辑大牛张锋新力作！发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
elife：Crispr基因编辑技术有助于治疗寄生虫感染
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --乔治华盛顿大学（GW）的研究人员以及泰国，澳大利亚，英国和荷兰等研究所的同事们首次成功地使用基因编辑工具CRISPR / Cas9来限制血吸虫病和肝吸虫感染的影响。他们的研究结果发表在今天发表在eLife期刊上的两篇论文中。“在我们的动物模型中，使用CRISPR / Cas9'敲除'的基因导致感染症状显着减少，”作者说道 “我们的研究还表明，这种
Cell：给Cas9一个开启开关，从而更好地控制CRISPR基因编辑
2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Cas9融合蛋白的设计，使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用，比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上，论文标题为“