利用CRISPR/Cas9基因组编辑有望阻止心源性猝死
2018年11月8日/生物谷BIOON/---每年，全世界至少有300万人死于心源性猝死（sudden cardiac death，也称心脏性猝死）。在美国，这个数字高达45万人。虽然心源性猝死在老年人中更为常见，但是年轻人也受到很大影响。在1～40岁的年龄组中，每年每10万人中就有9人受到影响。在这个年龄组中，遗传性心脏病，包括遗传性心律失常，导致相当大一部分的心源性猝死。在一项新的研究中，美国
Nat Med：人类机体真的对CRISPR-Cas9基因编辑工具存在免疫力吗？
2018年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域产生了激动人心的成果，这就激发了科学家们利用该工具治疗人类遗传性疾病的新希望，近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自德国的科学家们通过研究人类机体对CRISPR-Cas9的免疫反应，结果发现，人类机体能对Cas9蛋白产生较为广泛的免疫力，如今研究人员正在开发多
基因编辑人体试验解禁！美国首例CRISPR疗法获批临床
Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的I
CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了！美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所
2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点
Nat Biotechnol：利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术从头培育出新的作物品种
2018年10月4日/生物谷BIOON/---小麦和玉米等作物经历了数千年的育种过程，在此过程中人类逐渐将野生植物改造为高度栽培的变种。一个动机是更高的产量。这种育种的副作用是遗传多样性的减少和有用性质的丧失。这表现在现代的作物品种对疾病的敏感性增加，缺乏风味，或者维生素和营养成分下降。如今，在一项新的研究中，来自巴西、美国和德国的研究人员首次使用CRISPR-Cas9（一种现代的基因组编辑过程）
Nature子刊：利用经过CRISPR基因编辑的皮肤贴片阻止可卡因过量吸食
2018年9月24日/生物谷BIOON/---有尼古丁贴片（nicotine patch）来帮助戒烟，随后还有这个：皮肤贴片，经基因改造后产生一种消化可卡因的酶，并且当被移植到小鼠身上时，它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究，来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发
PNAS：核小体或会抑制“基因魔剪”CRISPR-Cas9的切割效率
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自犹他大学的科学家们通过研究发现，核小体会抑制CRISPR/Cas9的切割效率，文章中，研究人员描述了如何在酵母样本中检测相关的基因编辑技术以及他们的研究发现。图片来源： Janet Iwasa (Un
新研究使得在体内进行CRISPR/Cas9精准基因组编辑成为可能
2018年9月14日/生物谷BIOON/---在临床中使用CRISPR/Cas9基因编辑的一个障碍是Cas9核酸酶可能会在错误的位点上切割DNA。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和英国阿斯利康公司的研究人员描述了一种在整个基因组中预测这些脱靶突变的策略，并且在小鼠中证实经过精心设计的向导RNA（gRNA）链不会产生任何可检测到的切割错误。相关研究结果于2018年9月12日在线发表在Nature
随着基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗？
2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种
利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已