JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
Nucleic Acids Res：揭示CRISPR-Cas9基因编辑为何遭遇失败
2018年12月31日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑工具的出现使得基因编辑变得非常容易。不幸的是，人们近期发现这种分子工具不如之前认为的那么精确。它可能导致细胞DNA中不需要的突变产生。如今，在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员鉴定出一种当CRISPR-Cas9使用不当时导致这些不需要的突变产生的机制。这可能导致休眠的基因表达，因而可能是非常危险的。基于这
Mol Cell：科学家破解出新型CRISPR代码 有望更加精准地进行人类基因组编辑
2019年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自Francis Crick研究所的科学家们通过研究发现了一组简单的规则或能决定人类细胞中CRISPR/Cas9基因编辑的精准性，相关研究结果或能帮助科学家们改善实验室和临床中基因编辑技术的效率和安全性。尽管如今科学界已经广泛使用CRISPR系统了，但该技术的合理应用常常因为基因
Cell：科学家有望调整基因编辑工具CRISPR 改善其工作效率
2018年12月5日 讯 /生物谷BIOON/ --2007年，基因编辑工具CRISPR的引入为医学科学和细胞生物学研究领域带来了巨大变革，但即使这种工具的潜力巨大，然而后期CRISPR技术的推出引发了科学家们在伦理相关问题、技术准确性及副作用等方面的巨大争论。图片来源：CC0 Public Domain近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自诺和诺德基金会中心的科学家们通过研究阐明了
CRISPR基因组编辑有望用于整形外科中
2018年11月27日/生物谷BIOON/---CRISPR基因组编辑技术有望导致基因工程和治疗发生“变革性飞跃”，它几乎影响到医学的每个领域。根据2018年11月发表在美国整形外科学会（American Society of Plastic Surgeon）官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇标题为“CRISPR Craft: DNA Editin
Nat Biotechnol：最大规模CRISPR/Cas9突变研究构建出基因编辑预测工具
2018年12月3日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，能够让人们在基因组的任何位置切割DNA，从而产生突变和关闭特定基因。全世界的科学家都在使用这项重要技术来研究哪些基因对各种疾病（从癌症到罕见疾病）都很重要。如今，人们正在利用它开展治疗性林场试验，以便校正人类基因中的有害突变。特异性的向导RNA（gRNA）与精确的靶DNA序列结合，从而将Cas9“剪刀”引导到合
贺建奎团队另一项基因编辑研究：或涉四百个三原核人类胚胎
11月26日，来自深圳的科学家贺建奎宣布，两名基因被编辑过、能够对艾滋病免疫的女婴日前在中国出生。这一消息震惊了学术界和公众，专家称两名女婴可能面临潜在健康风险。该研究的伦理审查备受人们质疑。贺建奎团队另一个使用人类胚胎进行基因编辑的临床试验被曝光。他们计划对400个人类胚胎进行操作，以研究不孕不育等疾病，目前正在进行中，“实验结果暂不公开。”实验募集到的胚胎数量未知。《人类废弃胚胎，
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
真核生物基因组周期性竟由突变导致
2018年11月11日/生物谷BIOON/---自从21世纪初人类、小鼠和果蝇等生物的基因组序列为人所知以来，一些科学家们就已注意到由腺嘌呤（A）和胸腺嘧啶（T）组成的碱基对在基因组中的比例具有明显的周期性。事实上，在基因组中，每隔10个碱基对观察到A/T碱基对存在的几率就会增加。这种周期性与DNA缠绕核小体的方式有关。科学家们给出的解释是自然选择有利于A/T碱基的出现，这些因为这两种碱基为DNA
Nature：精确编辑基因有戏！利用机器学习算法准确地预测细胞如何修复CRISPR诱发的DNA断裂
2018年11月9日/生物谷BIOON/---当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Cas9编辑基因能够在特定位点上让DNA发生断裂，但是这可能会