Cell：揭示一种微调基因转录的新机制，并指出CDK9抑制和PP2A激活同时进行会增强抗癌效果
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/---基因表达是基因所编码的信息用于制造蛋白的过程中的第一步。控制基因表达的时间和水平对于细胞在有机体中发挥其特定功能、适应周围环境和对外部刺激作出适当反应至关重要。癌症是基因表达失去调控的结果，因为在错误的时间或在错误的细胞中开启或关闭一个或多个基因可以极大地改变它们的整体行为并导致无限制的增长。在一项新的研究中，
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
诺华CDK4/6抑制剂Kisqali报告绝经后HR+/HER2-转移性乳腺癌最长中位总生存期：4.5年!
这是HR+/HER2-转移性乳腺癌绝经后女性治疗方面报告的最长生存数据。
J Extracell Vesicles：CD9在黑色素瘤细胞胞外囊泡分泌中的作用
2021年6月1日讯/生物谷/BIOON/---近日，马德里自治大学(UAM)研究者在J Extracell Vesicles 杂志上发表了题为"CD9 inhibition reveals a functional connection of extracellularvesicle secretion with mitophagy in melanoma
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
CDK抑制剂与免疫疗法强强联手，复发性乳腺癌有救了
癌症的免疫治疗是近些年新兴的一种治疗手段，不仅革命性地改变了癌症治疗的效果，而且还革命性地改变了治疗癌症的理念。然而，由于晚期乳腺肿瘤中的杀伤性T淋巴细胞数量很少，因此免疫疗法效果往往不尽如意。近日，俄亥俄州立大学综合癌症中心的科研人员在《Cell Reports》杂志发表了一篇题为Metabolic modulation by CDK4/6 inhibit
阿斯利康发布PCSK9反义疗法最新研究成果
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。目前已获批靶向抑制PCSK9
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细