Nature：儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析
这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。
2024-09-07
Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
2024-06-16
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Science子刊：我国学者首次建立大熊猫iPSC细胞系，将大熊猫皮肤细胞重编程为多能干细胞
通过测序技术和生物信息学分析，研究团队对大熊猫iPSC的转录组、表观遗传进行了全面解析，结果显示大熊猫iPS在具有植入后始发态干细胞的普遍基本特征外，还具有与其他物种不同的特异基因表达模式。
2024-09-26
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
蓝莓助力，干细胞外囊泡变身“神经守护者”！Int J Mol Sci：蓝莓处理的干细胞衍生细胞外囊泡或可治疗缺血性中风
蓝莓处理的间充质干细胞衍生细胞外囊泡（B-EVs）在体内外缺血模型中具有增加细胞活力、减少梗死体积、改善运动行为、减少凋亡细胞、调节凋亡通路和增加神经元细胞等多种积极作用。
2024-12-24
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Cancer Cell：揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制
本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。
2024-12-23