NEJM里程碑：KRAS G12C获得性耐药突变图谱出炉，揭示KRAS抑制剂开发新挑战
KRAS基因突变在癌症中十分常见，其中，KRAS G12C 突变发生在大约 13% 的非小细胞肺癌（NSCLC）和 3% 的结直肠癌中。 在众多KRAS G12C靶向药物中，安进sotorasib（AMG 510）的NSCLC适应证已于今年5月获FDA批准上市，另一款KRAS G12C抑制剂adagrasib（MRTX849）在临床应用中的表现也很出色，目前
STTT：长非编码RNA AFAP1-AS1通过与SNIP1相互作用上调c-Myc促进肺癌细胞迁移和侵袭
肌动蛋白细丝相关蛋白1反义RNA1(AFAP1-AS1)是一种非编码的长链RNA，在多种肿瘤中过表达。本研究旨在探讨AFAP1-AS1在肺癌中的作用及其机制。采用原位杂交法检测187例石蜡包埋肺癌组织和36例正常肺上皮组织中AFAP1-AS1的表达。观察AFAP1-AS1在肺癌细胞中的迁移和侵袭能力。为了揭示AFAP1-AS1在肺癌中作用的分子机制，作者通过
英国药理学：大剂量维生素C逆转脓毒症和新冠肺炎患者器官功能障碍的作用
细菌或病毒引起的脓毒症可导致多器官功能障碍，这是重症监护病房死亡的主要原因。目前的治疗只是支持性的，没有任何治疗方法可以逆转脓毒症的病理生理效应。维生素C具有抗氧化、抗炎、抗凝和免疫调节作用，是治疗脓毒症的合理药物。在这里，作者总结了支持使用巨糖维生素C治疗脓毒症和新冠肺炎的数据。在临床相关的革兰氏阴性细菌性脓毒症绵羊模型中，大剂量静脉注射抗坏血酸钠(150
英矽智能完成由华平投资领投的2.55亿美元C轮融资
2021年6月22日,美国纽约/中国香港- 英矽智能是一家全球领先的、利用端到端人工智能进行靶点发现,小分子化学和临床研发的公司。英矽智能今日宣布完成2.55亿美元C轮融资,领投方为华平投资,跟投方包括现有投资方启明创投、蘭亭投资、斯道资本、礼来亚洲基金、创新工场、BOLD Capital Partners、Formic Venture
Nat Commun：有益菌群GUT-108或有望帮助治疗多种人类炎性肠病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --环境因素、粘膜通透性和免疫调节缺陷能促进机体对一类介导多种炎性疾病的常驻肠道菌群产生过度活性的免疫反应；GUT-103和GUT-108是两种活体生物治疗性产品，其主要用于补充炎性肠病患者机体失调的微生物组中缺失或代表性不足的功能，并能帮助解决上游靶点，而并非靶向作用单一细胞因子来阻断下游炎性反应。近日，一篇
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
