因生产问题，FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部外用基因疗法，旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
2023-01-13
挖掘新型基因编辑酶，Metagenomi完成2.75亿美元B轮融资
Metagenomi 公司拥有大量的新型基因编辑核酸酶，而 Moderna 在mRNA 技术和递送领域经验丰富，双方的合作属于优势互补
2023-01-10
Nature子刊：江涛团队解析III-E型CRISPR-Cas系统结构及作用机制
该研究详细阐述了DiCas7-11加工pre-crRNA和切割tgRNA的机制、DiCsx29对DiCas7-11切割tgRNA活性调控的机制以及DiCsx29蛋白酶活性激活的调控机制。
2023-02-01
欧盟批准「非奈利酮」扩展适应症，用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病的更广泛人群
欧盟委员会批准更新非奈利酮说明书，将适应症扩展到与2型糖尿病相关的慢性肾脏病早期阶段，并纳入III期临床FIGARO-DKD研究中的心血管获益结果。
2023-02-10
Acta Pharmaceutica Sinica B: 新型邻苯二甲酰亚胺调节PD-1/PD-L1相互作用作为潜在的免疫治疗药物
经过几十年的发展，免疫治疗方案已经逐步完善，近年来发展最快的治疗方案之一是PD-1/PD-L1疗法。免疫检查点是免疫细胞上表达的一系列分子，可以调节免疫细胞的激活程度。
2023-01-30
科学家发现，咖啡因代谢慢型的人每天喝3杯以上咖啡与肾损伤标志物风险提高1倍多相关
。总而言之，这些研究结果提示，喝咖啡对健康的利弊影响不范用于所有人，跟每个人的CYP1A2基因挂钩。
2023-02-14
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
Nature子刊：利用患者来源的iPS细胞重现强直性肌营养不良1型的骨骼肌病理
在一项新的研究中，Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞（iPS）产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理，并展示了它们用于药物疗效的定量评估。
2023-01-27
