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2020年9月4日Science期刊精华

2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊(2020年9月4日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。1.Science:发现保守的再生反应性增强子竟影响脊椎动物的再生能力doi:10.1126/science.aaz3090在一项新的研究中,来自美国斯托瓦斯医学研究所、霍华德-休斯医学研究所和斯坦福大学的研究人员

2020-09-17

亚盛医药Bcl-2抑制剂再获FDA孤儿药资格

9月7日,亚盛医药宣布,美国FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格。今年7月,该药已获FDA授予首个孤儿药资格,适应症为华氏巨球蛋白血症(WM)。APG-2575是亚盛医药开发的一款在研新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂,可通过选择性抑

2020-09-07

阿斯利康收购下一代口服PCSK9抑制剂

 近日,阿斯利康与Dogma Therapeutics签署了一份授权协议,获得了其口服PCSK9抑制剂项目,并计划在明年将其推进至人体临床试验,以观察口服PCSK9抑制剂在人体中的作用。PCSK9抑制剂被视为他汀类之后降脂领域的最大进步,然而其重磅销售潜力迄今为止尚未在市场兑现。当前,有2款PCSK9抗体药物正在销售,分别为安进的Repatha和赛

2020-09-19

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

9月20日全国爱牙日 关注牙齿健康!这些研究成果值得一读!

2020年9月20日是第32个“全国爱牙日”,几年爱牙日的宣传主题是“口腔健康 全身健康”,本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同聚焦牙齿健康,分享给大家!图片来源:authoritydental.org【1】如何判读是否需要牙线清洁牙齿?新闻阅读:Do you need to floss your teeth? It depends一项关于这一主题的研究

2020-09-18

CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

终版日程丨第五届中国医药创新与投资大会 9月27日 重磅嘉宾同聚苏州 邀您共享巅峰盛会

第五届中国医药创新与投资大会(以下称“创投大会”)将于2020年9月27日-29日在苏州工业园区盛大召开。本届创投大会将紧密围绕当前热点议题,深度聚焦产业政策、全球医药研发趋势和投融资动向,全面探讨全球医药创新发展趋势,共商生物医药投资合作新发展。大会开幕式已荣幸邀请到商务部原部长、中国外商投资企业协会会长陈德铭,全国政协经济委员会主任、原中国银行业监督管理

2020-09-23

阿斯利康与Dogma达成协议:获得全球首个口服小分子PCSK9抑制剂!

目前,尚无口服PCSK9抑制剂进入临床或上市。

2020-09-18

揭示C9orf72 poly(GR)聚集诱导TDP-43蛋白病变

2020年9月13日讯/生物谷BIOON/---基因C9orf72中的重复扩增会导致肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)和额颞叶痴呆症(frontotemporal dementia, FTD),这是两种具有共同特征的神经退行性疾病。蛋白TDP-43(TAR DNA-binding protein 43)包

2020-09-13