亚盛医药Bcl-2抑制剂再获FDA孤儿药资格
来源：医药观澜 2020-09-07 18:42
9月7日，亚盛医药宣布，美国FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格。今年7月，该药已获FDA授予首个孤儿药资格，适应症为华氏巨球蛋白血症（WM）。APG-2575是亚盛医药开发的一款在研新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，可通过选择性抑
9月7日，亚盛医药宣布，美国FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格。今年7月，该药已获FDA授予首个孤儿药资格，适应症为华氏巨球蛋白血症（WM）。
APG-2575是亚盛医药开发的一款在研新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，可通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。目前，APG-2575已获得美国、中国、澳大利亚多项1b/2期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发/难治CLL/SLL（小淋巴细胞淋巴瘤）的一项全球1b/2期临床研究在进行中，正在美国和澳大利亚进行患者招募。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。
2020年7月，美国FDA授予APG-2575孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症。本次是APG-2575获得美国FDA授予的第二个孤儿药资格，适应症为——用于治疗慢性淋巴细胞白血病。根据新闻稿，本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
CLL是一种成人白血病，以外周血、骨髓、脾脏和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征。据美国癌症协会（American Cancer Society）统计数据显示，到2020年美国将有约21，040例CLL新病例，约有4，060例死于该疾病。而根据最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）数据，2020年美国CLL患者低于20万人。现有的布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发改善了CLL患者的预后，但医学上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治疗中达到深度缓解的、免化疗的治疗方案。 （生物谷 Bioon.com）
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