2021年7月9日Science期刊精华
2021年7月14日讯/生物谷BIOON/---周又有一期新的Science期刊（2021年7月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源doi:10.1126/science.abf6202; doi:10.1126/science.abj3957唐氏综合征（Down syndrome）是一种
UCSD首次在植物体内成功应用CRISPR-Cas9基因驱动技术
加州大学圣地亚哥分校（UCSD）和索克生物研究所研究人员在《自然·通讯》杂志上发表研究，介绍其首次在植物体内应用了CRISPR-Cas9基因驱动技术，有望培育出适应性更强的作物，提高作物产量。研究人员介绍，根据孟德尔遗传学，植物后代从父母双方处分别获取50％的遗传物质，基于CRISPR-Cas9的基因驱动技术则能从父母一方处剪切复制具
Cell Death & Differentiation：BCL-XL是通过结直肠癌腺瘤到癌序列进展的关键
避免凋亡是癌症的一个标志，这通常是通过上调抗凋亡BCL-2家族蛋白介导的。在结直肠癌(CRC)中，先前的工作强调了疾病阶段决定的不同的抗凋亡蛋白依赖。肠道干细胞(ISCs)在转化过程中需要BCL-2来实现腺瘤的生长和存活，而ISCs特异性的MCL1缺失会导致肠道稳态紊乱，最终导致肿瘤发生。然而，结肠癌干细胞(CSCs)不再需要BCL-2，而主要依赖BCL-X
CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术有助对肝癌的理解
上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在《自然综述·胃肠病学和肝病学》杂志（Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology）发表长篇述评，全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
Oncogene：SOX9是tspan8介导的胰腺癌转移的关键调控因子
胰腺导管腺癌(PDAC)是最致命的癌症，主要是由于其易于早期转移和缺乏有效的靶向治疗药物。因此，了解PDAC早期侵袭和转移的分子机制对于改善患者预后是非常必要的。本研究发现PDAC中TSPAN8表达的上调促进了体内和体外的转移。作者发现SOX9是响应EGF刺激的TSPAN8表达的关键转录调控因子。SOX9的调节足以正向调节内源性TSPAN8的表达，并伴随细胞
Bcl-2抑制剂治疗R/R CLL/SLL最新数据公布：ORR达80%
6月7日，亚盛医药在第57届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，以口头报告形式公布了Bcl-2抑制剂lisaftoclax（APG-2575）在复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)和其他血液恶性肿瘤患者的首次人体试验最新数据，以及MDM2-p53抑制剂Alrizomadlin （APG-115）联合帕博利珠单抗应用于经
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个