治疗14天，1型糖尿病风险降低59%！突破性疗法teplizumab获FDA优先审评资格
1月4日，Provention Bio公司宣布已向FDA递交CD3单克隆抗体teplizumab的生物制品许可申请(BLA)，用于延迟或预防高危患者的临床1型糖尿病(T1D)。FDA已授予teplizumab上市申请优先审评资格，PDUFA预定审批期限为2021年7月2日。被授予优先审评的药物意味着其在治疗、诊断或预防严重疾病安全性或有效性方面与
抗精神病新药！ALKS3831(奥氮平/samidorphan)重新获美国FDA受理：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT®获批，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代
武田中国宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置
国际三家血友病组织近日宣布，由于在临床试验中发现了新的副作用，赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明，赛诺菲在“发现新的不良事件”后，自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
鞘脂生物标记物与2型糖尿病发病风险研究取得进展
近日，中国科学院上海营养与健康研究所研究员林旭研究组在PLOS Medicine上，发表了题为Associations among circulating sphingolipids， β-cell function， and risk of developing type 2 diabetes： A population-based cohort stud
JEM：靶向作用特殊的T细胞蛋白或有望抑制1型糖尿病发生
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自犹他大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型治疗性靶点或能帮助治疗1型糖尿病患者，研究者指出，抑制名为OCA-B的蛋白或能通过限制破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞的免疫细胞的活性来保护小鼠免于
