Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
破解基因“缺失密码”！Nature：35 万人基因组揭示 88% 遗传力，罕见变异+非编码区才是易胖、高血压的关键
来自澳大利亚昆士兰大学等机构的科学家们通过进行一项大型基因组研究，或许给出了迄今为止最接近真相的答案。
2025-11-14
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
Science：发现两个关键基因控制细胞中初级纤毛产生
这项成果对于理解和治疗由初级纤毛缺失或功能障碍（称为纤毛病）引起的疾病具有直接和长远的意义。纤毛病影响全球1/2000的人口。
2025-09-30
Nature：中国学者开发基因编辑蚊子，有望终结疟疾传播
这项研究的美妙之处在于，利用了一种天然存在的蚊子等位基因，通过精准基因编辑，将其变成一个强大的屏障以阻断多种疟原虫的传播。
2025-07-29
Nat Neurosci：破解脊髓损伤的“基因开关”——AI解码脑细胞修复密码
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究，利用深度学习模型首次系统解码了脊髓损伤后不同胶质细胞激活的“增强子调控密码”，并成功设计出能精准靶向“反应性星形胶质细胞”的基因载体。
2025-12-08