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Neuron|孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制

这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品,首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中,(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。

2024-08-27

武田超13亿美元引进血液病新药,翰森制药拥有大中华区权益

Elritercept是一种工程化的配体捕获体,由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。

2024-12-11

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

日本制药行业黄金年代落幕:新药价格管控的警示

现在,中国也面临着与日本同样境况的问题——降低支付成本和支持产业创新如何平衡?

2024-10-03

2024诺奖得主David Baker创立新公司,AI设计全新药物形式——抗体笼,源自Science论文

诺奖得主、蛋白质设计先驱 David Baker 教授设计了全新的生物药物类型——抗体笼(Antibody cage,AbC),将抗体定位到由人工智能(AI)精确设计的自然界中不存在的新型几何构型中。

2024-11-03

重磅:中国首个治疗成人库欣综合征的口服新药获批

据国家药品监督管理局官网公示,Recordati集团中国全资子公司锐康迪(北京)医药有限公司,适锐飒

2024-09-26

《美国医学会杂志》首次发表中国乳腺癌新药研究,复旦大学邵志敏教授领衔,卡瑞利珠单抗+化疗显著提高病理完全缓解率

这项临床试验结果表明,在早期或局部晚期的三阴性乳腺癌患者中,新辅助化疗联合卡瑞利珠单抗,显著改善了患者的病理完全缓解。

2024-12-17