Adv Sci：绕过血脑屏障的新型给药方法有望治疗ALS症状
一种名为GM1的天然分子在被包裹在微小的脂肪基气泡内时可以到达大脑。在早期的实验室测试中，这种方法有助于改善ALS症状。
2026-03-02
JAMA Neurol：长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人症患者的症状
研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果，这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。
2025-12-28
科学家发现ALS新致病线索，用精子代谢物或能修复？
来自比利时鲁汶大脑研究所等机构的科学家们进行的一项突破性研究给出了一个关键线索：神经元轴突内的“蛋白质本地生产线”可能扮演了关键角色。
2026-01-26
Nature：破解ALS自身免疫之谜：找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究结果强化了先前的假设，即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用，可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。
2026-01-21
Nature：破解ALS自身免疫之谜——找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究发现ALS与C9orf72抗原的识别有关，同时绘制了被识别的特定表位。
2026-01-18
Neuron｜孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制
这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品，首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中，(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。
2024-08-27
Cell：新研究发现ALS和FTLD在细胞和分子水平上表现出显著的重叠
研究人员从73名被诊断为ALS、FTLD或神经系统未受影响的捐赠者的死后大脑样本中，追踪了62万个细胞的RNA表达模式，这些细胞跨越运动皮层和前额叶皮层的44种不同细胞类型。
2024-03-29
科学家发现低温延长寿命的机制，可激活细胞对异常蛋白的降解，或有助ALS等疾病治疗
研究者们发现了低温促进寿命延长的背后机制，适当的温度降低能够激活细胞对异常蛋白的降解，暴露于36℃下的人类细胞能够显著减少病理蛋白聚集和神经变性。
2023-04-07
Cell和Cell子刊为开发对所有ALS患者广泛有效的疗法指明方向
一个研究团队在两项新的研究中确定了两条有希望的途径，为肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）的不同形式开发新的治疗方法。
2023-02-21