研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
CAR-T细胞疗法研究进展（第45期）
Sci Immunol：发现一种新的免疫检查点！临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效、Lancet：1期临床试验表明靶向CD22的CAR-T细胞有望改
2024-07-29
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Nat Immunol：三种药物组成的混合制剂有望增强CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果表明，战略性靶向性激酶的短暂药理学抑制或能维持CAR-T细胞的干细胞样特征并改善其抗肿瘤活性。
2025-01-29
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
Sci Adv：对疼痛研究的新发现或有望帮助开发更好的人类慢性疼痛疗法
本文研究结果表明，电压传感器结构域（VSDs）I和IV中G蛋白Gβγ的抑制或许是CaV2.2门控和随后的突出前抑制发生的基础。
2024-12-05
Nature Genetics：破解免疫疗法耐药的关键！非小细胞肺癌中的微环境新发现
该研究为揭示ICB疗法在NSCLC治疗中的耐药机制提供了重要见解，同时为个性化治疗开发奠定了基础。
2024-12-17
Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法
在实验过程中，研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸（N-acetyl cysteine）的抗氧化药物（一种能减少ROS的药物）处理细胞，结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
2024-12-20