神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
【日程首发】3大会场，8大论坛，近60位大咖齐聚！第14届细胞与基因治疗研讨会，邀您探索CGT的无限可能！
2023（第14届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛：9月22-23日，上海富悦大酒店
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
Nature：人类基因BTN3A3可以防止大多数禽流感病毒变种跳跃到人类中
在一项新的研究中，来自英国格拉斯哥大学、爱丁堡大学和意大利养殖动物卫生与健康中心的研究人员发现了一个称为BTN3A3的人类基因可以防止大多数禽流感病毒变种跳跃到人类身上。他们发现了与BTN3A3基因有
3篇Nature论文连发：人类泛基因组首个草图公布
田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂（中节位于靠近染色体一端）间的重组模式，对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提
Nature：新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构
在一项新的研究中，该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构，它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。
研究首次成功培育3个基因编辑小型猪新品系
中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物功能基因组学创新团队联合北京畜牧兽医研究所等单位培育的中农巴马小型猪3个实验用小型猪专门化品系，近日被认定为中国实验动物新资源，收录于国家实验动物模型资源信息平台
Nature：揭示表观遗传修饰H3K4me3通过调节RNA聚合酶II的移动控制基因表达机制
在一项新的研究中，来自英国伦敦癌症研究所的研究人员揭示了一种控制细胞内遗传活动的“交通灯”机制，这有可能成为已在开发的癌症药物的靶标。
JAMA子刊：咖啡伤不伤肾还是看基因！科学家发现，咖啡因代谢慢型的人每天喝3杯以上咖啡与肾损伤标志物风险提高1倍多相关
。总而言之，这些研究结果提示，喝咖啡对健康的利弊影响不范用于所有人，跟每个人的CYP1A2基因挂钩。
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防