Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
AAV基因疗法临床被叫停
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1
吉利德Trodelvy(戈沙妥组单抗)通过Orbis计划获得5项批准，显著改善生存!
Trodelvy已在美国上市，是第一个显著延长TNBC患者总生存期(OS)的药物。在中国，Trodelvy上市申请已被纳入优先审评。
JEM：趋化因子CCL5和CXCL10可使错配修复缺陷型结肠癌对免疫疗法敏感
在一项新的研究中，来自加拿大阿尔伯塔大学的研究人员发现了两种信号分子如何将称为杀伤性T细胞的免疫细胞招募到一种特定类型的结肠癌中，并使患者获得更有利的结果。这一发现可能代表了一种针对其他类型癌症的治疗策略。相关研究结果近期发表在Journal of Experimental Medicine期刊上，论文标题为“
PNAS：粘蛋白MUC5AC导致COPD、哮喘等肺部疾病恶化的机制
研究人员首次发现了MUC5AC是如何出现在患有诸如慢性阻塞性肺病（COPD）和哮喘之类的肺部疾病的人的呼吸道中，从而扰乱了他们的呼吸。这一发现表明MUC5AC可能成为更好的治疗方法的一种靶标。
最新研究：1/5的新冠患者死亡 罪魁祸首是它
中国疾控中心宣布，针对新冠病毒德尔塔变异株，中国已完成灭活疫苗临床前研究。针对不同变异株，中国各疫苗研发单位开展了广谱或多价重组蛋白疫苗的研究。专家表示，尽管中国灭活疫苗对德尔塔变异株仍然有效，但新冠病毒仍在不断出现新的变异，我们仍需做到有备无患，「即使将来病毒发生严重变异，完全逃脱现有疫苗的预防作用，也能够迅速、规模化生产新的疫苗」。伴随疫苗的普及，停摆的
百时美免疫组合Opdivo+Yervoy疗效显著优于Sutent(舒尼替尼)：5年生存率48%！
截至目前，Opdivo+Yervoy组合疗法已获批6种癌症的7个治疗适应症（黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌、肝细胞癌、非小细胞肺癌、恶性胸膜间皮瘤）。
欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
PNAS：药物5-氮杂胞苷或有望治疗小儿T细胞急性淋巴细胞白血病
来自瑞典林雪平大学等机构的科学家们通过研究发现，在很大一部分小儿T细胞急性淋巴细胞白血病中肿瘤抑制性基因TET2处于沉默状态；该基因能被当前一种名为5-氮杂胞苷的药物疗法再度激活，相关研究结果表明，5-氮杂胞苷或能作为治疗小儿ALL的一种新型靶向性疗法。