这家融资7亿美元的AI制药公司发表Nature论文，推出生成式AI蛋白质设计模型，已免费开源
此次C轮融资将支持该公司现有的17个研发项目，这些项目主要集中在三个不同的治疗领域——免疫学、感染性疾病和肿瘤学。
2023-11-22
暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用
总之，本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时，一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响，将病毒滴度降到安全范围以内，以免破坏脑血管结构，进而导致免疫细胞浸润。
2023-09-22
Science子刊：两种靶向Siglec-7的新策略有望治疗卵巢癌
卵巢癌通常在发病后期才被诊断出来，而且卵巢癌对现有治疗方法的抵抗性使其问题尤为严重；根据美国国家卫生研究院（NIH）的数据，被诊断出患有卵巢癌并存活五年的几率大约为50%。卵巢癌对化疗、PARP 抑制
2023-11-06
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
2023-08-25
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
2023-09-11
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
2023-08-17
《自然·医学》：MDMA-AT辅助治疗PTSD的3期临床数据发布，超7成受试者摆脱PTSD
创伤后应激障碍（PTSD）是一种严重的神经精神疾病，通常由严重的创伤性事件（如战争、性侵犯、严重伤害、自然灾害、虐待或其他具有威胁性的事件）触发。患者可能会出现反复性回忆、避免行为、愤怒、恐惧等负面情
2023-09-27