陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nat Med:抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%,而这项新的研究中,50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
《细胞》重磅:降脂靶点突变“跨界”影响全球至少7成乳腺癌患者,促乳腺癌远处转移累计风险升高10倍!
已获批的PCSK9抑制剂依洛尤单抗在小鼠实验中,可有效抑制乳腺癌远处转移的起始,也就是与PCSK9胚系突变rs562556的作用针锋相对,而且对已形成的转移灶也有一定抑制作用。
2024-12-31
Nature子刊:陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术,发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2,并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29