融资6400万美元走出隐匿模式,华人学者联手创办CDMO解决病毒载体开发瓶颈
除了病毒载体开发,VintaBio 还拥有细胞疗法开发能力。该公司具备的细胞治疗专业知识包括一系列独特的细胞类型,比如嵌合抗原受体(CAR-T)、自然杀伤细胞(NK)
Nano Letters:孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种,mRNA技术受到了空前关注,并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止,人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术
STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
向大脑深处进发:诺华继续投入,开发CNS靶向AAV基因疗法
诺华决定行使上述选择权,在当初5400万美元预付款的基础上,再额外支付2500万美元预付款,Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款,以及相关产品的特许权使用费。
《科学》:无创、便捷、连续监测,汗液或许是帮助我们了解自身健康状况的最好载体
柔软灵活的微流体系统能够与皮肤紧密贴合,在汗液分泌时直接收集,“当场”进行分析检测。比色剂和荧光指示剂等化学测定能够定量分析葡萄糖、乳酸、肌酐、氨、尿素、氯化物、钠、锌、贴、钙、维生素C、pH、黄嘌呤
Science子刊:AAV递送微型DMD基因,治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行,分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon,以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
新靶点+新载体:黎松团队通过siRNA联合化疗,增强抗肿瘤免疫反应
这项研究发现铂类药物能显著诱导肿瘤细胞表达促翻转酶Xkr8的表达,进而开发了一种新型纳米载体PMBOP-CP,它可以特异性靶向肿瘤组织,同时递送铂类药物和Xkr8-siRNA
Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢