全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
来自顶尖医学期刊的提醒,长期使用避孕药等孕激素类药物,会增加脑肿瘤风险
在这项研究中,研究团队评估了使用多种不同给药途径的孕激素类药物的女性患需要手术治疗的颅内脑膜瘤的真实风险。
里程碑时刻:David Baker团队利用生成式AI从头设计抗体,AI进入千亿美元抗体药市场
RFdiffusion是对当前的蛋白质设计方法的一次综合改进,能从头设计总长度达600个氨基酸残基的蛋白,且实现了前所未有的复杂性和准确度。
用在糖尿病,功在心血管——司美格鲁肽是降低糖尿病患者主要心血管不良事件风险的降糖药
司美格鲁肽作为降糖药物进入大众视野,既往在普通患者心中通常被认为是类似于胰岛素一样的注射针剂,往往忽视其对心血管疾病的益处。
老药焕新生,抗病毒药物利巴韦林 OUT 了吗?
利巴韦林,又被称为病毒唑,在上世纪 70 年代被研发成功,药物进入被病毒感染的细胞后,代谢产物可以作为病毒合成酶的竞争性抑制剂,暂时阻止鸟苷酸合成途径,阻断病毒复制与传播。在上世纪 80 年代,利巴韦
第四军医大学:靶向ADAR1/miR-21信号可能是治疗脓毒症相关肺损伤的潜在方法
在脓毒症引起的肺损伤中,ADAR1显示出保护功能。临床样本和CLP小鼠模型均显示ADAR1在脓毒症中的下调,ADAR1过表达可显著减轻CLP肺损伤,降低肺巨噬细胞NLRP3炎性体的活化。
Adv Sci | 中山大学文卫平/涂召旭/李健团队发现2型鼻窦炎炎症新机制并开发靶向干预策略
在阐明cfDNA促进ECRS炎症新机制的基础上,本研究开发了一种具有较高生物相容性和cfDNA清除效率的功能化纳米材料TLPGA。
Lancet | 从生活方式调整到药物干预:四川大学李舍予团队总结了有关减肥药利弊的最新证据
该研究发现在超重和肥胖的成年人中,芬特明-托吡酯和 GLP-1 受体激动剂被证明是最好的减肥药物;在 GLP-1 激动剂中,semaglutide 可能是最有效的。
Adv Sci | 中山大学武远众/康铁邦发现靶向KAT8/YEATS4轴抑制肿瘤生长并增加膀胱癌对顺铂的敏感性
该研究证明了组蛋白乙酰转移酶KAT8对YEATS4的乙酰化削弱了其与E3连接酶HUWE1的结合,稳定YEATS4并促进BC肿瘤生长,靶向KAT8/YEATS4轴抑制肿瘤生长使BC细胞对顺铂敏感。
用CAR-T抗衰老:靶向清除衰老细胞,预防和治疗年龄相关衰退
研究表明,使用CAR-T细胞靶向衰老细胞高表达的蛋白——尿激酶型纤溶酶原激活物受体(uPAR),能够选择性清除衰老细胞,让老年小鼠恢复活力,让年轻小鼠衰老得更慢。