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Nature:一种基于CRISPR/Cas9的病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

New Phytologist:科研人员发掘单子叶植物NLR抗病毒基因

植物病毒病是威胁农作物生产的严重病害。双子叶植物中已报道多例NLR类抗病毒R基因,而单子叶植物中NLR类抗病毒R基因未见报道。

2022-10-17

Cell Host & Microbe综述:人类肠道病毒基因组的进展与挑战

近十年,多种非脊髓灰质炎肠道病毒在世界范围内爆发流行,加之肠道病毒变异重组快、传播能力强,已经成为全球公共卫生安全领域非常棘手的难题。

2022-10-11

Nature:首次使用病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展

在一项新的研究中,研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中,使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞,潜在地让正常细胞不受伤害,从而提高免疫疗法的有效性。

2022-11-17

Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。

2022-10-24

我国科学家开发出病毒基因特异性靶向CAR-T细胞,并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞霍奇金淋巴瘤

来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞,在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。

2022-09-28

Nature:新冠病毒基因组重组并不常见,但集中发生在它的刺突蛋白编码区域

在一项新的研究中,来自美国加州大学圣克鲁兹分校等研究机构的研究人员对数百万个SARS-CoV-2基因组的分析发现,该病毒的重组并不常见,但当这种重组发生时,它最常发生在该病毒的刺突蛋白区域。

2022-08-17

Mol Ther:科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法

来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体,其或能靶向作用肌肉细胞,并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。

2022-08-08

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:侵入性、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24