渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
晖致携手零售药房，助力关节健康：维固力零售上市会在沪举行
随着人口老龄化加剧以及不良的生活方式等诱因，各种慢性病影响了居民的健康生活。以骨关节炎为例，它是最常见的一种关节炎，由多种因素引起关节软骨损伤，并严重影响患者生活质量。在我国，大约有1.1亿膝骨关节炎患者，随着人口老龄化加剧，骨关节炎发病率还在逐渐上升，患者、家庭和社会都将面临巨大的疾病负担。
在单细胞环境中发现遗传连锁反应！
2020年4月23日讯 /生物谷BIOON /——尽管遗传学和基因组学的进展揭示了许多与疾病相关的基因突变，但医生和研究人员仍然面临着将这些突变与实际致病过程联系起来的棘手挑战。再加上单细胞生物学的不断发展，它能在特定时刻检测每个细胞的基因和/或蛋白质的表达，这项任务变得更加艰巨。现在，辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员在Nature杂志上发表了一篇研究报告
Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Science：对再生医学监管的放松会在国际上引起连锁反应
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本和英国的研究人员指出放松再生医学监管的国家可能会导致国际标准的螺旋式下降。他们提醒道，如果只有一个国家决定放松这个领域的监管，那么高度的竞争意识可以激励其他国家做同样的事情。目前尚不清楚这种监管放松是否最有利于竞争、科学或患者。相关研究结果发表在2019年8月16日的Science期刊上，论文标题为“Downgrading