美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Science：对再生医学监管的放松会在国际上引起连锁反应
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本和英国的研究人员指出放松再生医学监管的国家可能会导致国际标准的螺旋式下降。他们提醒道，如果只有一个国家决定放松这个领域的监管，那么高度的竞争意识可以激励其他国家做同样的事情。目前尚不清楚这种监管放松是否最有利于竞争、科学或患者。相关研究结果发表在2019年8月16日的Science期刊上，论文标题为“Downgrading
工业巨头进军零售：重要政策公布前兆 or DTP药房即将崛起？
近日，恒瑞医药正式宣布进军医药零售。此讯息在业内引起无数猜想，诸如恒瑞要转型了、药品零售要崛起了等等巴赫猜想。其实医药工业企业跨界药品零售连锁恒瑞并不是第一家，步长制药、广州白云山在2017、2018年早有动作。工业巨头加码布局终端市场2017年4月，步长制药发布对外投资公告称，为实施公司在终端市场延伸布局的战略，拟以自有资金6，000万元人民币认购北京快方科技有限公司（即快方送药）2
广东宣布禁止所有药房托管
近日，业内流传一份广东省卫健委、广东省中医药局联合下发的《关于规范公立医疗机构药品供应服务工作的通知》。通知明确禁止药房托管、配送垄断等内容，要求医院开展查纠工作。▍药房托管，明确禁止根据通知要求，医疗机构要坚决做到“三不”：不承包药房、不出租药房，不向营利性企业托管药房。对于药房的定义，通知中亦有明确解释：药房是医疗机构为患者提供药品供应和药学服务的阵地，药房及药学专业技术人员的设置
FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
成立短短1年，邻客强势入榜“动脉网·未来医疗100强-DTP药房TOP5”！
12月18日，由动脉网、蛋壳研究院、未来医疗学院主办，君联资本、BV百度风投等联合主办的“2018未来医疗100强”论坛在北京盛大开幕。会上，未来医疗100强榜（下称“VB100”）重磅发布，邻客·智慧药房（下称“邻客”）作为医疗大数据驱动的DTP业态的领跑者和创新者，强势入选“VB100-DTP药房TOP5”榜单。据悉，VB100旨在从医疗健康领域甄选出真正代表未来医疗的中国创新企业，去发现未来
X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例（年龄2-27岁）受X-CGD严重影响的患者，OT
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
上海正式发文明确禁止药房托管
药房托管，终于被禁止了！近日，上海市卫计委正式发布《关于本市医疗机构进一步加强药事管理推动药学服务转型发展的通知》。《通知》指出：公立医疗机构在进行药房供应链优化过程中，须审慎设定与医药企业的合作模式，不应与有关企业开展药房“托管”或类似业务合作，防范合作可能带来的法律和政策风险。这意味着，上海卫计委官方正式表态，禁止公立医院开展药房托管。影响1500亿市场有分析称，上海作
医院门诊药房剥离 下一步该怎么走？
去年2月，国务院正式印发《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》，文件指出，“推进医药分开。门诊患者可以自主选择在医疗机构或零售药店购药，医疗机构不得限制门诊患者凭处方到零售药店购药。具备条件的可探索将门诊药房从医疗机构剥离。”医院药房剥离虽然是一个大趋势，但是短时间内还很难实现。不过值得注意的是，剥离前会有一个过渡时期，而现在正处在剥离过渡期。中国药科大学国家执业药师发展