天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
Nature子刊：删除多余干扰素受体基因，可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出，由于研究对象是小鼠，所以将结果外推到人类时应保持谨慎，仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
2023-06-07
西南医科大学罗茂团队综述了MicroRNA对血管平滑肌表型转化的调节
血管在维持生物体的正常生理功能中起着至关重要的作用，它调节血管重塑，从而改变血管的形态。血管活动参与了血管平滑肌细胞与其他血管细胞之间的通讯。
2023-05-24
Science：利用机器学习将哺乳动物的增强子变异与复杂表型关联在一起
不同的表型，包括相对于身体大小的较大大脑、群体生活和发声学习能力，在整个哺乳动物历史上已经进化了多次。这些共同的表型可能通过基因组比较识别出的共同机制而反复出现。
2023-05-08
Science：利用组合信号基序库和机器学习破解CAR-T细胞表型
在一项新的研究中，研究人员利用新的机器学习技术，基于指导工程化免疫细胞寻找并不知疲倦地杀死癌细胞的“单词”组合，为细胞开发了一个包含数千条“命令语句”的虚拟分子库。
2022-12-26
清华大学王钊团队揭示，高脂饮食通过改善肠道菌群挽救SIRT6敲除小鼠的早衰相关表型
衰老和长寿，是人类永恒的话题，很多人不惧死亡的降临，但却非常害怕衰老的到来。未来，王钊教授课题组将继续围绕衰老及其干预开展相关研究工作。
2023-01-05
Gut: 转录和免疫表型分析揭示结直肠癌发生的分子和免疫学特征
在结直肠癌(CRC)的发展中，腺瘤-癌序列的范例通常集中在癌细胞上；然而，现在清楚的是，癌症进展涉及转化细胞与其周围微环境之间的异源相互作用。
2022-12-14
Cell：新研究揭示人类5000多个必需基因表型图谱
在一项新的研究中，来自美国怀特海德研究所和布罗德研究所的研究人员利用一种新颖的、集合的、基于成像的筛选方法系统性地评估了5000多个人类必需基因的功能。
2022-11-22
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12