利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗白血病的新型靶向性疗法
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --编码BAP1组蛋白H2A去泛素酶复合体的ASXL1的突变通常会发生在人类骨髓肿瘤中，而且与患者预后较差存在一致性的关联。然而ASXL1突变改变BAP1活性并驱动白血病发生的精确性分子机制，目前研究人员并不清楚。近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic targeted
Nat Commun：有益菌群GUT-108或有望帮助治疗多种人类炎性肠病
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --环境因素、粘膜通透性和免疫调节缺陷能促进机体对一类介导多种炎性疾病的常驻肠道菌群产生过度活性的免疫反应；GUT-103和GUT-108是两种活体生物治疗性产品，其主要用于补充炎性肠病患者机体失调的微生物组中缺失或代表性不足的功能，并能帮助解决上游靶点，而并非靶向作用单一细胞因子来阻断下游炎性反应。近日，一篇
抗精神病新药！美国FDA批准Lybalvi(奥氮平/samidorphan)：治疗精神分裂症和双相I型障碍!
Lybalvi可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
罕见病基因疗法！蓝鸟生物Skysona即将获批：首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后，90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍，且神经功能维持。
2型糖尿病新药！诺和诺德在美国提交Ozempic(诺和泰®，司美格鲁肽)高剂量2.0mg：用于强化治疗!
在中国，今年4月，诺和泰®(司美格鲁肽)获批，该药每周皮下注射1次，兼顾降糖、降体重、降心血管风险三大功效!
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗克罗恩病(CD)：持续有效改善疲劳症状!
mirikizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于多种免疫性疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）等。