罕见病RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!
Nlrp1炎症小体、Caspase-1或Caspase-6对阿尔茨海默病认知障碍的治疗潜力
核苷酸结合寡聚结构域、富含亮氨酸重复和Pyrin结构域的蛋白1 (Nlrp1)炎性小体、Caspase-1 (Casp1)和Caspase-6 (Casp6)的顺序激活与原代人类神经元培养和阿尔茨海默病(AD)神经变性有关。
线粒体三羧酸循环靶向药物devimistat(CPI-613)治疗胰腺癌和白血病(AML)3期临床失败!
devimistat以线粒体三羧酸循环为靶点,影响癌细胞能量代谢,提高癌细胞对化疗的敏感性。
吉利德科学与中国性病艾滋病防治协会达成战略合作,携手探索推进我国HIV预防模式
2021年9月27日,中国性病艾滋病防治协会(以下简称:中艾协)与吉利德科学(以下简称:吉利德)正式签署《“HIV预防模式探索项目”合作备忘录》,致力于共同支持推进HIV暴露前预防和暴露后预防在我国的开展。此次合作旨在发挥双方优势,结合中艾协对HIV/AIDS防治的丰富经验和吉利德在抗病毒领域的深厚积累,探索我国HIV暴露前预防和暴露后预防的实施模式,提高从
勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在欧盟申请上市:治疗泛发性脓疱型银屑病(GPP)!
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活,在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
艾伯维非典型抗精神病药物Vraylar(卡比米嗪)辅助治疗MDD 3期研究达到主要终点!
Vraylar已被批准治疗:与双相I型障碍相关的抑郁、急性躁狂和混合发作,以及成人精神分裂症。
糖尿病足溃疡基因治疗!新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著:有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子(HGF)亚型的质粒DNA,通过肌肉注射,在神经和施万细胞(Schwann cells)中表达重组HGF蛋白,以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
抗精神病新药!Lybalvi(奥氮平/samidorphan)在美国上市:治疗精神分裂症和双相I型障碍!
Lybalvi可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用,提高治疗安全性。
Cell Reports:一种特殊酶类或能驱动机体肝脏中胰岛素耐受的发生 有望帮助开发治疗2型糖尿病的新型疗法
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究发现,一种名为血清和糖皮质激素调节激酶(SGK,serum- and glucocorticoid-regulated kinase)或能驱动肝脏中胰岛素耐受性的发生,这或许提供了一种新型的治疗性靶点来帮助科学家们开发治疗2型糖尿病的新型疗法。