Nat Biotechnol:科学家发现治疗白血病的新型免疫疗法
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究开发了一种治疗白血病的新型疗法,研究者表示,这种疗法或能杀灭急性淋巴细胞白血病(CLL)患者机体的癌细胞,同时研究人员还想进行一项临床研究测试这种新型疗法治疗其它类型癌症的可行性。
NEJM:新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作
spesolimab有望为GPP急性发作患者提供首个潜在疗法,填补GPP治疗领域的重大空白。
罕见病基因疗法!美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!!辉瑞Vyndaqel/Vyndamax:治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白(transthyretin)稳定剂tafamidis的2种口服制剂
艾滋病患者生精功能障碍研究获进展
生精功能障碍是男性HIV感染者的常见并发症,约60%死亡病例的睾丸尸检样本呈现严重的精子生成不足。目前,有限的研究数据表明睾丸病毒库、睾丸炎症、激素水平异常及恶病质与终末期HIV感染者生精功能障碍存在部分相关性,但上述疾病特征发生率显着低于终末期HIV感染者生精功能障碍比例,非终末期感染者生精功能障碍与上述疾病特征缺乏相关性。HIV感染者生精功能障碍原因与机
治疗阿尔茨海默精神病(ADP)痴呆相关幻觉和妄想!选择性血清素反向激动剂Nuplazid将于2022年申请新适应症!
Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想,其独特药理学开创了一种新的药物类别:选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。
揭示新发现的激素fabkin促进糖尿病产生机制,靶向它有望治疗1型和2型糖尿病
在一项新的研究中,来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员指出一种新发现的名为fabkin的激素有助于调节代谢,并可能在1型和2型糖尿病的产生中发挥重要作用。
JEM:抗中风候选药物3K3A-APC有望治疗阿尔茨海默病和大脑白质损伤
在一项新的研究中,来自美国南加州大学的研究人员发现一种称为3K3A-APC的抗中风候选药物能保护小鼠免受大脑白质的损伤。这种候选药物已被美国食品药品管理局(FDA)批准进入快速审查通道,很快会进入3期临床试验。
Blood Cancer Discov:新研究指出NGS-MRD可准确预测CAR-T细胞治疗后的白血病复发,并有足够的时间进行干预
在一项新的研究中,美国南加州大学凯克医学中心儿科教授Michael Pulsipher博士及其团队发现在接受tisagenlecleucel(Kymriah)治疗的儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中,基于DNA测序的3至12个月的残留疾病检测能准确识别所有最终会复发的患者,而其他方法的预测性则较差。
Nat Med:病例研究显示一名多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR-T细胞治疗出现类似于帕金森病的神经系统症状
在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员首次报告与一种称为CAR-T细胞疗法的新形式免疫疗法有关的潜在严重副作用,其中这种CAR-T细胞疗法近期被批准用于治疗多发性骨髓瘤。他们的发现作为病例研究发表在2021年12月的Nature Medicine期刊上。