首页 » 标签 :“舞蹈症”(共找到约17条相关新闻)
  • 亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停,III期不受影响!

    2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月

  • 亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

  • Nat Biotechnol:新研究有助于亨廷顿舞蹈症的药物开发

    2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种发病速度缓慢的遗传性疾病,往往在中年之后才会出现。然而新的研究结果表明,对于亨廷顿氏症患者而言,大脑中的某些变化可能在症状出现之前很久就会出现。在最近一项研究中,来自洛克菲勒的科学家们通过新型技术将该疾病的发展追溯到大脑刚刚开始形成的早期发育阶段。(图片来源:Www.pixabay.com)Ali Brivanlou教授实验室开发了

  • PNAS:关键基因导致亨廷顿舞蹈症过早地发生

    2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现一种导致亨廷顿病的遗传基因从早期就影响大脑发育,尽管大多数患者在30至50岁之间不会出现疾病症状。这项研究的结果由卡迪夫大学,埃尔兰根 - 纽伦堡大学和隆德大学做出。这一小鼠水平的研究可以帮助科学家们在未来开发新的治疗方法,即从年轻时开始治疗,延迟这种疾病的发生。(图片来源:www.pixabay.com)亨廷顿氏病是由遗传缺陷基因

  • 亨廷顿舞蹈症新药!罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格(PRIME)

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)与合作伙伴Ionis近日联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予IONIS-HTTRx(又名RG6042)治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)的优先药物资格(PRIME)。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的药物,同时也是Ionis公

  • 亨廷顿舞蹈症新药可清除高达60%的致病蛋白

     近日,专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx(RG6042)治疗早期亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx(RG6042)是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。HD是一种罕见的遗传神经退

  • JCI:CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症

    图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症(Huntington's disease, HD)是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白(mutant huntingt

  • FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药

    Teva Pharmaceutical Industries宣布,美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO(deutetrabenazine)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品,也是获得FDA

  • Acta Neuropathol:亨廷顿氏舞蹈症具有传染性

    一项最新的研究提示着将来自一名HD患者的患病细胞在体外培养后移植到小鼠体内,这些小鼠表现出这名患者的临床特征和大脑病理性特征。

  • 加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物

    亨廷顿舞蹈病大家可能听说过,这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病,能够导致运动,认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护,其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是,目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。