Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13
HGT:综述文章揭示腺相关病毒载体或会诱发先天性的免疫信号通路
这篇综述文章中,研究人员揭示了AAV载体或能开启多种可能性的冗余先天性免疫通路,从而就会导致产生过度的适应性免疫反应。
2024-07-12
Mol Ther:利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中,研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体,使其能够更有效地靶向患者的T细胞,从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
EB病毒相关癌症的“新克星”!J Med Virol揭示USP7在EBV相关癌症中的关键作用
这项研究不仅揭示了USP7在EBV相关癌症中的关键作用,还为开发新的治疗策略提供了有力的证据。
2025-03-14
PLoS Pathog:揭秘热休克因子2如何唤醒沉睡中的癌症相关病毒?
本文研究揭示了HSF2在病毒生命周期中的新功能,为病毒学和癌症研究开辟了新的道路,这一发现不仅为科学家们理解病毒的潜伏和激活机制提供了深入的线索,还为未来的医学研究和治疗提供了新的方向。
2025-05-03
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06