Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
Cell Res：系统解读细胞焦亡的分子机制及其在疾病中的作用
这篇综述论文探讨了细胞焦亡的历史、近期有关 gasdermin 激活的新见解、孔形成对细胞产生的影响，以及细胞焦亡的生理作用。
2025-04-07
CAR-T细胞治疗自身免疫病后疾病复发，应该怎么办？
这一病例凸显了 CAR-T 细胞回输的挑战，展示了替代靶点和产品的潜力，并表明在治疗难治性自身免疫疾病患者中，清除浆细胞可能有助于提高治疗效果。
2025-04-24
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
颠覆认知的疾病机制革命
研究首次将CRISPR基因编辑与多重成像技术相融合，开发出名为Perturb-tracing的筛选平台，犹如为基因组折叠研究装上“雷达+显微镜”的超级探测系统。
2025-04-17